Aklumo gydymo ateitis – genų terapija

aklumo gydymasMokslininkai ir gydytojai išsikėlė ambicingus tikslus – iki 2020 m. įveikti aklumą. Pensilvanijos universiteto Šėjaus akių instituto klinikos mokslininkė Džina Benet (Jean Bennett) išrado ir jau išbandė realiems pacientams elementaraus genų sukeitimo metodą. Mokslininkė atsargiai tikisi, kad šis aklumo gydymo būdas pasiteisins gydant įvairias ligos formas. Gydyti aklumą šiandien padeda ir kamieninės ląstelės bei bioninės tinklainės. Medicinos pažanga šioje srityje didžiulė, – jos įrodymai pateikiami  žurnalo „National Geographic Lietuva” rugsėjo numeryje publikuojamame straipsnyje.

Genų terapija -vienas naujausių gydymo metodų – vykdoma dviem etapais. Visų pirma, prie pažeistų fotoreceptorių ląstelių įšvirkščiamas tirpalas su gerybiniu virusu, turinčiu RPE65 geną, kuris perduoda nurodymus regai būtinam baltymui. Šis virusas perduoda sveikus RPE65 genus ir minėtų genų baltymų produktai leidžia fotoreceptoriams paversti šviesą rega. Kitaip tariant, sutrikimus pašalina į pažeistą akį įterpiama sveika to paties geno kopija.

Šio metodo išradėja Dž. Benet ir kiti mokslininkai viliasi, kad koreguodami genų terapijos metodą gydytojai netrukus galės gana anksti – galbūt dar gimdoje – aptikti bei pašalinti genetinius sutrikimus ir taip užkirsti kelią akių ligoms arba atitaisyti jau esančius pažeidimus. Tai būtų milžiniška pažanga, nes šiuo metu nemato maždaug vienas iš 200 pasaulio gyventojų, t. y. 39 mln. Dar 246 mln. mato taip prastai, kad jų gyvenimas vidutiniškai arba daugeliu atvejų apribotas. Aklumas neretai daro įtaką ir šimtam milijonų žmonių, ypač artimiesiems, pasišventusiems padėti neregiams.

Rega pablogėja dėl akių ligos bei sutrikimų, pavyzdžiui, struktūrinių pakyčių, taip pat – senatvės, tačiau mokslininkai mano, kad maždaug 80 proc. atvejų ligų galima išvengti arba jas išgydyti. Dauguma žmonių su sutrikusia rega gyvena besivystančiose šalyse (apie 90 proc.), akių ligų daugėja senstant visuomenei: 82 proc. neregių yra 50 metų amžiaus arba vyresni.

Tiesa, genų terapija dar tik bandoma, bet daliai neregių vilties suteikia ir kiti mokslo laimėjimai. Per pastarąjį dešimtmetį neregiams bent iš dalies susigrąžinti regą padėjo ir kitose dviejose srityse atliekami tyrimai: kamieninių ląstelių ir biomedicininių implantų. „Esama vis daugiau vilčių, kad sutrikusias tinklainės ląsteles, kurios dažnai sukelia aklumą, bus galima pakeisti arba atgaivinti kamieninėmis ląstelėmis – ankstyvojo vystymosi etapo ląstelėmis, dar netapusiomis akių, smegenų, rankų ir kojų sudedamosiomis dalimis. Taip pat neregiams nedidelės raiškos regą suteikia pirmosios kartos bioninės tinklainės – mikroschemos, vietoj sutrikusių tinklainės ląstelių renkančios ir sustiprinančios šviesą”, – rašoma „National Geographic Lietuva”.

Su akimis vykdoma daug tyrimų dar ir dėl to, kad jose galima saugiai ir palyginti nesunkiai išbandyti gydymo priemones, kurias galbūt vėliau pavyktų pritaikyti kitiems organams.